"Contrairement à ce que l'on observe dans la plupart des pathologies que l'on tente de traiter par thérapie génique, les cellules déficientes chez ces jeunes malades ne sont pas anormales : elles sont seulement bloquées à un stade précoce de leur développement. Ce qui leur manque, c'est une molécule, une sorte de "signal" capable d'activer leur différenciation et leur prolifération."
"De ce fait, même si le nombre de cellules ayant intégré le gène thérapeutique dans les expériences d'Alain Fischer est comme toujours très faible, "les cellules ainsi modifiées seront capables de mener leur développement à terme et de donner des cellules immunitaires fonctionnelles."
"Du fait de la grande capacité de division des lymphocytes T,
les cellules ainsi "réparées" se multiplient ensuite au point
de remplacer totalement les cellules déficientes."