Des perspectives de thérapie
génique pour le Xeroderma Pigmentosum
Xeroderma est cliniquement caractérisé par de sévères
manifestations cutanées dont une fréquence élevée
de cancers sur les zones exposées aux UV.
Il n'y a pas de traitement à long terme en dehors d'une protection
par rapport à la lumière solaire (par crème ou vêtements
spéciaux), de l'utilisation de rétinoïdes qui préviennent
l'apparition de nouveaux cancers mais ont de nombreux effets secondaires
ou dans les cas extrêmes, la greffe (autogreffe) de peau. Cependant
les zones greffées sont génétiquement sensibles aux
UV.
La déficience du système de réparation de l'ADN
dans des cellules xerodermiques peut-être corrigée in vitro
par introduction des gènes convenables à l'aide de vecteurs
rétroviraux .
Schéma stratégique d'une thérapie
génique pour le Xeroderma
Les résultats du transfert de gène
chez des cellules xerodermiques.