Résultats de la première thérapie génique du DICS-X au bout d’une année
A - Résultats de la première thérapie génique du DICS-X au bout d’une année
La première thérapie génique du DICS-X a été réalisée en Mars 1999 par une équipe de médecins de l’hôpital Necker à Paris. Deux garçons, l’un de 11 mois (P1), l’autre de 8 mois (P2) diagnostiqués atteints de DICS-X ont été traités suivant le protocole précédemment envisagé. Les deux n’avaient pas de donneur compatible pour essayer de les guérir par transplantation de moelle osseuse de donneur. En avril 2000, soit près de 1 an après la thérapie, les médecins ont publié un article dans Science, rendant compte chez les deux patients des effets de la thérapie.
Documents - Propriétés du système immunitaire au bout d’un an
1a - Evolution du nombre de lymphocytes T
CD3 : nombre total des lymphocytes.
CD8 : nombre de lymphocytes T8 (=CD8)
CD4 : nombre de lymphocytes T4 (=CD4)
1b - Taux d’immunoglobulines et d’anticorps anti tétanique et antidiphtérique
Les deux enfants ont reçu une première injection de vaccin antitétanique et antidiphtérique 6 mois après la thérapie.
|
|
Immunoglobulines mg/dl |
Anticorps antitétanique (IU/ml) |
Anticorps antidiphtérique(IU/ml) |
|
P1 (270 jours après la thérapie) |
323 |
0,53 |
0,86 |
|
P2 (240 après la thérapie) |
309 |
0,93 |
0,63 |
|
Enfants de même âge « sains » |
420-850 |
0,20 |
0,20 |
c - Données sur le phénotype clinique
Après un séjour de 90 jours (P1) et de 95 jours (P2) dans une chambre stérile, les deux patients sont revenus chez eux et n’ont pas souffert d’infections opportunistes, répétitives, sans recevoir de traitement particulier. Les deux ont une croissance normale et un développement psychomoteur semblable à celui des autres enfants.