Les thérapies symptomatiques
Les thérapies symptomatiques
Le dysfonctionnement des protéines CFTR chez les patients atteints de mucoviscidose entraîne une déshydratation du liquide de surface couvrant les épithéliums des voie respiratoires et digestives. Le mucus présent dans ces voies est épaissi, visqueux. Il encombre ces voies engendrant une toux chronique et affecte la respiration. Le mucus s’accumulant favorise le développement d’infections bactériennes chroniques, en particulier par Staphylococcus aureus et Pseudomonas aeruginosa. Cela provoque une réponse inflammatoire excessive, inadéquate qui contribue à l’atteinte de la fonction pulmonaire.
Sur le plan digestif, l’hyperviscosité des sécrétions pancréatiques réduit l’apport des enzymes digestives qu’elles contiennent à l’intestin. Il en résulte une mal digestion des graisses et glucides complexes. Enfin, l’appareil reproducteur est aussi affecté, la majorité des individus masculins ayant une atrophie des canaux déférents.
Jusqu’au début des années 2010, les traitements proposés aux patients étaient symptomatiques, visant à atténuer le plus possible les manifestations cliniques de la maladie et leurs complications. Il s’agit de fluidifiants bronchiques, de mucolytiques, associés à des séances régulières de kinésithérapies améliorant l’expectoration bronchique. Il s’agit aussi d’une surveillance du risque d’infections bactériennes avec utilisation précoce rapide d’antibiotiques.Les médicaments inflammatoires sont aussi indiqués en cas d’infections.
La prise en charge des patients dans des centres spécialisés dès le diagnostic et les progrès de celle-ci ont permis d’augmenter l’espérance de vie. Mais avec ces seuls traitements, la mucoviscidose restait surtout une maladie génétique de l’enfance et de l’adolescence.