Les phénotypes des enfants une dizaine d’années après la thérapie
Les phénotypes des enfants une dizaine d’années après la thérapie
Rassurée par l’évolution des deux patients traités, l’équipe médicale a traité de 2000 à 2002, 7 autres enfants souffrant du DICS-X pour lesquels il n’existait pas de donneur compatible pour une transplantation de cellules CD34+ (cellules souches de moelle osseuse).
En 2010, dans un article du « New england journal of medicine », les médecins indiquent ce que sont devenus les 9 patients traités par thérapie génique. Huit d’entre eux sont vivants et ne souffrent pas d’infections à répétitions. Les caractéristiques immunologiques de ces patients évaluées en 2010 sont les suivantes.
Extrait de : Source : Efficacy of Gene Therapy for X-Linked Severe Combined Immunodeficiency. Salima Hacein-Bey-Abina et al. N Engl J Med 2010; 363:355-364
Des complications importantes
Les patients 4, 5, 7 et 9 ont développé une complication grave consistant, d’après les médecins, en une prolifération clonale de lymphocytes T, une forme de leucémie survenue respectivement 30, 34, 68 et 33 mois après la thérapie génique. Après un traitement par chimiothérapie trois des enfants sont entrés en rémission complète. L’enfant 4, malgré tous les traitements est décédé.
Dés l’apparition du premier cas de leucémie, les essais cliniques de thérapie génique ont été interrompus, le temps de comprendre le mécanisme de survenue de ces cancers et de trouver un protocole permettant de les éviter.
Données sur plusieurs patients cités dans le tableau
- Document A : Données sur l’évolution du nombre de lymphocytes T
- Document B : Données chez les patients P4 (triangles) et P5 (carrés). L’échelle en ordonnée est semi-logarithmique.
- Frottis sanguin normal et frottis sanguin d’un enfant leucémique n’ayant pas subi une thérapie génique.
Frottis sanguin réalise chez le patient P4, 34 mois après la thérapie. Les cellules sanguines ont été colorées par le réactif May-Grunwald giemsa.
Frottis sanguin normal. On distingue de très nombreux globules rouges, un globule blanc polynucléaire, deux lymphocytes et un monocyte.
Questionnement
- A partir des documents, argumenter en faveur de l’idée que les patients 4, 5 et 7 ont souffert de leucémie qui n’est apparue que plus de 30 mois après la thérapie.
- Les médecins indiquent que ces complications résultent d’une prolifération clonale lymphocytaire. Expliquer cette expression à partir des modalités de la thérapie et à partir de votre connaissance de la signification du terme clonale.
- Dans un communiqué de presse du 22 juillet 2010, l’INSERM titrait : « Les « bébés bulle ont 11 ans : l’efficacité de la thérapie génique est démontrée. » Montrer la véracité de cette affirmation à partir des données des documents.
- Les médecins parlent d’avantage sélectif des cellules souches transductées aux patients : expliquer ce que cela signifie. Indiquer comment l’affirmation du titre de l’INSERM pourrait être nuancée.