Vue d’ensemble de la première thérapie génique du DICS-X
Par Naoum Salamé
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Dernière modification
29/03/2024 00:07
C - Vue d’ensemble de la première thérapie génique du DICS-X
La figure suivante illustre les différentes étapes de la thérapie génique pratiquée chez de jeunes enfants atteints d’un DICS-X et pour lesquels les médecins n’avaient pas de donneur permettant de faire une transplantation de moelle osseuse.
Source : Wikipédia. Les bébés bulle.
Autre image :
Source : F. Candotti. Gene transfer into hematopoietic stem cells as treatment for primary immunodeficiency diseases. Progress in Hematology. Recent Progress in Gene Therapy. Volume 99, pages 383–392, (2014)
Questionnements
- Indiquer une différence essentielle sur l’origine des cellules injectées aux patients lors d’une transplantation de moelle osseuse et lors d’une thérapie génique. Le problème de la compatibilité génique est-il à prendre en considération au cours de la thérapie génique ?
- Indiquer la nature du gène introduit dans les cellules à réparer.
- Indiquer ce qu’ont fait les chercheurs pour injecter par thérapie génique des cellules ayant les mêmes propriétés que les cellules injectées par transplantation. Préciser la nature du gène introduit dans les cellules à réparer.
- Indiquer le rôle du rétrovirus dans la thérapie génique.
- En se référant au cas de thérapie naturelle, est-il nécessaire d’injecter un très grand nombre de cellules modifiées par thérapie génique ?
- Nommer les trois principales étapes de la thérapie génique du DICS-X mises en évidence dans les deux figures. Indiquer l’information supplémentaire présente dans la deuxième figure. Quel peut-être l’intérêt du protocole indiqué par cette information ?