Thérapie génique de la drépanocytose
Thérapie génique de la drépanocytose
J-C Hervé et N. Salamé
Comme toutes les thérapies géniques, celle relative à la drépanocytose repose sur la connaissance des mécanismes cellulaires et moléculaires impliqués dans la maladie. Ceux-ci ont déjà été abordés sur la plateforme ACCES avec un accompagnement pédagogique : en seconde (Les phénotypes drépanocytaire et non drépanocytaire et le gène de l’hémoglobine) ; en première spécialité (Expression de l’information génétique : transcription et traduction ; mutations et santé : les hémoglobinopathies) ; en terminale spécialité (Famille multigénique des globines).
On résume ici les notions essentielles pour comprendre les modalités de la thérapie génique de la drépanocytose. On fait notamment appel aux données du modèle d'une thérapie génique précédemment envisagée, celle du DICS-X.
Avril 2024