Thérapie génique de la drépanocytose

Par Naoum Salamé — Dernière modification 08/06/2024 09:06

Thérapie génique de la drépanocytose

J-C Hervé et N. Salamé. Avril 2024

Comme toutes les thérapies géniques, celle relative à la drépanocytose repose sur la connaissance des mécanismes cellulaires et moléculaires impliqués dans la maladie. Ceux-ci ont déjà été abordés dans un dossier Génotype-Phénotype-Environnement sur le site biotic, puis sur la plateforme ACCES avec un accompagnement pédagogique : en seconde (Les phénotypes drépanocytaire et non drépanocytaire et le gène de l’hémoglobine) ; en première spécialité (variations génétiques et santé/ mutation et santé/drépanocytose-thalassémies) ; en terminale spécialité (Famille multigénique des globines).,

On résume ici les notions essentielles pour comprendre les modalités de la thérapie génique de la drépanocytose. On fait notamment appel aux données du modèle d'une thérapie génique précédemment envisagée, celle du DICS-X.

	I - Mécanismes cellulaires et moléculaires de la drépanocytose
	II. Généralités sur la thérapie génique de la drépanocytose (SCD)
	III - La thérapie génique par addition de gène thérapeutique
	IV - La thérapie génique par édition du génome
	V - Les thérapies en perspective