Thérapie génique de la drépanocytose
Thérapie génique de la drépanocytose
J-C Hervé et N. Salamé. Mai 2024
Comme toutes les thérapies géniques, celle relative à la drépanocytose repose sur la connaissance des mécanismes cellulaires et moléculaires impliqués dans la maladie. Ceux-ci ont déjà été abordés dans un dossier Génotype-Phénotype-Environnement sur le site biotic, puis sur la plateforme ACCES avec un accompagnement pédagogique : en seconde (Les phénotypes drépanocytaire et non drépanocytaire et le gène de l’hémoglobine) ; en première spécialité (variations génétiques et santé/ mutation et santé/drépanocytose-thalassémies) ; en terminale spécialité (Famille multigénique des globines).,
On résume ici les notions essentielles pour comprendre les modalités de la thérapie génique de la drépanocytose. On fait notamment appel aux données du modèle d'une thérapie génique précédemment envisagée, celle du DICS-X.
